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专访Graziella Pellegrini教授:干细胞疗法Holoclar的成功商业化之路

文章作者:华雅干细胞 / 发布时间:2015-07-13

 

前不久再生医学领域迎来了重要的里程碑事件:欧盟批准Holoclar用于治疗烧伤造成的失明。Holoclar由此成为了首个获得欧盟批准的干细胞疗法。Modena大学的Graziella Pellegrini在接受Nature采访时,讲述了他们克服重重障碍最终将干细胞疗法从实验室带到病床边的故事.

Holoclar是什么,如何起作用?

健康眼睛的角膜表面是不断更新的,以保持平滑和清澈。新角膜细胞产自于角膜缘的干细胞巢,该区域位于角膜和眼白之间。如果角膜缘被烧伤破坏,眼白就会长到角膜上,导致慢性痛、炎症和失明。

Holoclar能通过添加干细胞刺激透明角膜的生长,进而逆转上述症状。不过患者必须还有足够的角膜缘,允许提取1或2平方毫米的组织(一只眼)。研究人员会在严格的临床条件下,用改良的人纤维蛋白培养这个组织,生成三千以上的干细胞。这些培养物随后可以移植到受伤的眼睛(已清除入侵的眼白),并在一年内再生出没有血管的透明角膜。

Holoclar能帮助多少人?

整个欧洲每年大约只有一千人符合条件:烧伤致盲但眼睛并未被完全破坏。

你什么时候开始进行临床试验的?

我们最初是1997年发表文章证明治疗有效,当时成功治疗了两个患者。我们主要的临床论文涉及112名患者,发表于2010年。大约77%的移植完全成功,另外还有13%是部分成功。

为何这么久才拿到上市许可呢?

有两个原因。第一,再生医学还不成熟,还需要进一步增强治疗的可靠性。举例来说,角膜缘包括几种不同类型的细胞,最初我们并不知道哪个部分的细胞是移植所需的干细胞。2001年,我们发现了一个能够加以区分的细胞标志物。此外,最初的移植物非常易碎,因为我们当时还没有用支架培养角膜缘细胞。

第二,2007年欧盟出台了先进治疗技术的新规定,进一步增加了研发所需的时间。

你花了这么多年时间做研发,又遵守了各种复杂的规定。而意大利Stamina基金会绕过这些直接使用未经批准的干细胞疗法进行治疗,并宣称能够治疗多种疾病。你对此怎么看?

当然,这让我非常气愤。Stamina事件根本就不应该发生。它使我意识到公众和政治家们对干细胞的了解非常匮乏,因此容易被人利用。我在做一些相应的工作,科学家们需要注意这方面的事情。

你遇到这么多困难有没有想到过放弃?

没有。我曾看到失明二十年的患者重见光明,怎么可以放弃。

你未来的计划是什么?

我现在考虑研究其他罕见疾病,比如说由一个遗传突变引起的角膜疾病。最好是能开发出不校正基因的疾病疗法,避免基因工程可能带来的任何风险。目前我们还没有一个理想的研究模型,我们会对几种不同的模型进行评估。

又是一种罕见病?你不打算开发能赚大钱的疗法么?

人只能活一次,我认为应该用来做一些有意义的事。制药公司对看起来赚不了大钱的罕见病没有多少兴趣,在这种情况下像我们这样的科学家就很重要。

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